九游会真人游戏生物在2023欧洲心脏病学会年会上初次颁布了三款在研幼核酸药物的钻研数据
在阿姆斯特丹于2023年8月25-28日进行的世界最大、最具影响力的欧洲心脏病学会年会 (ESC Congress 2023) 上 ，九游会真人游戏（简称“九游会真人游戏生物”）初次展示了在心血管与代谢疾病领域三个管线产品的钻研数据 ，别离针对血栓形成（FXI）、血脂异常（APOC3）和高血压（AGT）。钻研了局显示使用九游会真人游戏生物自主研发的肝靶向平台技术RIBO-GalSTAR? ，可能高度特异、强效和悠久抑造致病基因 ，实现对有关疾病的医治。
全球第一款拥有高效且较长持续功夫的止血性抗血栓药物RBD4059
凝血因子XI (Coagulation factor XI, 简称FXI) 是内源凝血蹊径的关键分子 ，越来越多的钻研批注通过抑造FXI能够阻断内涵凝血蹊径 ，可为临床患者提供一种新的有效的低出血风险的抗血栓伎俩。RBD4059是靶向FXI的GalNAc-siRNA药物 ，临床前钻研数据显示对FXI表白和活性拥有高效和持续抑造作用 ，预计在临床上拥有持久悠久的疗效 ，提高患者顺从性。九游会真人游戏生物是全球第一家推出靶向FXI的GalNAc-siRNA药物的公司 ，目前RBD4059正处于I期临床试验阶段。
靶向载脂蛋白CIII (ApoC3)的GalNAc-siRNA药物RBD5044
高甘油三酯血症（HTG）是最沉要的血脂异常疾病之一 ，可引起内皮职能阻碍 ，加快动脉粥样硬化的产生和发展 ，增长急性胰腺炎的风险。通过RNAi机造靶向APOC3被以为能够持久有效地降低患者血浆甘油三酯以及含ApoB的脂蛋白 ，从而援救动脉粥样硬化性心血管疾病患者的性命。RBD5044非临床安全性和有效性钻研数据显示其拥有潜在同类当先的有效性和较长药效持续功夫。RBD5044目前处于I期临床试验阶段。
拥有同类最佳潜力靶向肝血管严重素原(AGT)改善心脏沉构和降血压的GalNAc-siRNA药物R0797070
九游会真人游戏生物在本届ESC会上还展示了靶向AGT的GalNAc-siRNA分子R0797070的临床前药效数据。钻研数据显示R0797070高效抑造肝脏AGT表白 ，持续降低血压 ，显著改善左心室肥厚。改善心室肥厚疗效数据与卡托普利相比 ，提醒不齐全依赖血压的机造。R0797070有望为固执性高血压患者提供更好的血压节造疗法 ，并且在心脏�；し矫嫖颊叽炊畋淼囊娲�。该产品即将启动IND-enabling钻研 ，并且将在今后的临床试验中索求高血压以表的新适应症。
九游会真人游戏生物全球研发总裁甘平明博士暗示：“我们在ESC大会上看到 ，RNAi疗法在越来越多地用于对心血管和代谢疾病的医治 ，尤其对慢性疾病的医治 ，和一级预防与二级预防。通过特异靶向肝脏致病基因 ，我们能够医治蕴含高血脂、高血压、血栓性疾病和心力衰竭在内的多多心血管疾病。凭借九游会真人游戏生物在心血管领域丰硕的产品管线和不休堆集的创新能力 ，我们极度有信心加快推动产品研发 ，以造福全球有医治需要的患者。”